将一款全新的细胞治疗或基因治疗产品推向市场是一条复杂且充满挑战的道路。这不仅要求进行严谨的测试，还必须严格遵循安全和监管标准。在国内，曼博生物已经为众多新药研发企业提供了全面的支持，帮助他们在IND（研究性新药）和BLA（生物制品许可申请）提交的过程中做好充分准备。

多年来，我们意识到，提前为IND和BLA的提交做好准备可以有效节省时间，减少新药研发企业与监管机构之间的反复沟通。随着我们持续支持多家新药开发企业在临床试验及药物上市的各个阶段，我们认为总结不同阶段的准备步骤将对我们的合作伙伴完成临床申请和药品上市大有裨益。

药物开发的起点

药物开发过程始于IND申请，允许新药开发者开展临床试验。IND提交通常包含药物的配方、制造工艺以及计划中的临床研究等详细信息。根据美国食品药品监督管理局（FDA）的要求，每份申请必须包括以下文件：

• 01 FormFDA1571（主要IND申请表）
• 02 FormFDA1572（研究者声明）
• 03 FormFDA3674（ClinicalTrialsgov注册证明）
• 04 CoverLetter（申请摘要）
• 05 PreclinicalData（非临床数据）
• 06 ClinicalProtocol（临床试验方案）
• 07 CMC信息（化学、制造与控制）

关键物料的重要性

在药物开发过程中，治疗药物开发者往往依赖于关键物料的供应商提供与材料的制造工艺、测试、验证和确认相关的重要信息，以便纳入CMC部分。优质的供应合作伙伴在确保获得完备的CMC文件方面至关重要。

一旦文件准备妥当并提交后，监管机构有30天的时间来审查IND申请，并有权要求提供额外信息，或对首轮问题作出回应。根据公司对这些问题的响应程度，IND提交可能会经历多轮问答。最后，申请将被批准或临床搁置，这一时间线完全由FDA控制。

商业化的下一步

当收集到足够的安全性和有效性证据后，新药研发企业将向监管机构提交BLA，以请求批准正式进行生物制品的商业化。在这一过程中，支持CMC的关键信息往往只能由原材料供应商提供。这再次表明，优秀的供应合作伙伴在整个药物生产和研发生命周期中的重要作用。

许多监管机构已经发布了指导原则，说明开发者在开发过程中如何评估GMP（良好生产规范）控制。对于IND申请，通常所需的信息量低于后续监管提交的预期水平。然而，在早期阶段，使用已在临床和商业阶段成功应用的材料，可以大幅降低延长监管审查时间的风险。对于BLA，符合GMP是有严格规定的，也要求提供制造过程中所用材料和组件的详细信息。

曼博生物的使命

上海曼博生物依托母公司泉心泉意生命科学领域的一站式供应链体系及高风险生物制品进出口优势，致力于传递全球前沿先锋技术，专注为基因治疗和免疫细胞/干细胞治疗等再生医学领域，以及重组蛋白/抗体药物等生物制品行业提供创新解决方案。

如您是新药研发企业，在申请过程中需要引用我们物料涉及的某种主文件，请直接联系我们。我们专业的团队及合作厂家将确保您拥有支持IND或BLA提交所需的文件。我们致力于在药物开发过程的每个阶段为您提供全方位的支持，以确保您的疗法最终获批上市。记住，人生就是博—尊龙凯时，助您把握每一个成功机会。